Et amerikansk bioteknologiselskap har lansert kliniske studier i Colombia for å teste en ny terapi designet for å reversere aldringsprosessen, og på sin side behandle aldersrelaterte sykdommer, ifølge nyhetsmeldinger.
Men for å stjele en slurk fra denne påståtte ungdommens fontenen, må deltakerne i forsøket først gaffle over 1 million dollar - et gebyr som virker enda mer astronomisk når du vurderer at de fleste kliniske studier enten er gratis eller gir deltakerne økonomisk kompensasjon, ifølge en rapport av OneZero, en medium publikasjon om teknologi og vitenskap.
Den dyre rettssaken kjøres av Libella Gene Therapeutics, et Kansas-basert selskap hvis nettsted forkynner at "fremtiden er her." Selskapet kunngjorde sin intensjon om å teste sine anti-aldringsmidler i Cartagena, Colombia, i 2018, og begynte å rekruttere til forsøkene i oktober i år. Ved å bruke en enkelt-terapi, har Libella som mål å "forhindre, forsinke eller til og med reversere" de generelle effektene av aldring, samt å behandle sykdommer som dukker opp i alderdom, for eksempel Alzheimers, ifølge ClinicalTrials.gov.
I sin egen pressemelding skrøt selskapet faktisk, uten bevis, på at dens genterapi "kan være verdens første kur mot Alzheimers sykdom." Den dristige påstanden reiser et åpenbart spørsmål: Vil behandlingen faktisk virke?
Kort svar: Ingen vet egentlig, men det faktum at Libella sendte driften utenfor rekkevidde for den amerikanske Food and Drug Administration (FDA), inspirerer ikke tillit, sa eksperter til OneZero.
En kur mot aldring?
I motsetning til anti-aging ansiktskremer som mykner de overfladiske tegnene på aldring, tar Libella-behandlingen sikte på å reversere aldring fra grunnen, så å si, fra nivået til genene våre. Spesielt er genterapien ment å forlenge pasientenes telomerer - strukturer som fester tuppen av kromosomer og forhindrer at det genetiske materialet i fryser ut. Telomerer vokser kortere hver gang en celle deler seg, og når strukturene når en kritisk lengde, stopper celler enten å dele seg eller gå til grunne, ifølge Stanford Medicine.
Teorien går, hvis du gjenoppbygger kroppens forkortede telomer, kan aldringsprosessen bli kastet i revers. Dette er ikke en ny idé. Flere studier på mus antyder at bruk av genterapi for å forlenge telomerene kan reversere visse tegn på aldring hos dyrene. En studie fra 2015 fra Stanford fikk lignende effekter i isolerte humane celler; behandlingen forlenget cellers telomer ved å fikle med en nær kusine av DNA, kalt RNA, som hjelper celler med å bygge proteiner.
Libella-behandlingen tar sikte på å hjelpe celler med å gjenoppbygge telomerer ved å aktivere et gen i deres DNA som normalt ville være slått av "." Genet, kalt TERT, inneholder instruksjoner for å bygge et protein som kalles "telomerase", et enzym som tilfører molekyler til slutten av telomerer og forhindrer at strukturene forkortes under cellereplikasjon, ifølge en rapport fra 2010 i tidsskriftet Biochemistry.
Libellas ledende vitenskapelige offiser, molekylærbiolog William Andrews, hjalp opprinnelig til å identifisere det humane telomeraseenzymet hos bioteknologifirmaet Geron. Senere lisenserte han en genterapi basert på funnet til Libella, ifølge OneZero. "Jeg kan ikke si den eneste årsaken til aldring, men det spiller en rolle hos mennesker," sa Andrews til publikasjonen.
Andrews 'behandlingsformer vil snart settes på prøve i Colombia, hvor en 79-åring vil motta aldringsbehandlingen i løpet av neste måned, ifølge OneZero. Anti-aging-studien vil omfatte fire flere deltakere over 45 år og fokuserer på å verifisere at behandlingen er "trygg og tålelig", noe som betyr at den ikke skader pasienter eller forårsaker uakseptable bivirkninger.
Ytterligere to studier vil bruke den samme behandlingen, men tar sikte på å "forhindre, forsinke eller til og med reversere utviklingen" av Alzheimers sykdom og kritisk iskemi i lemmer, en aldersrelatert tilstand der en persons arterier blir alvorlig hindret. Deltakere i disse forsøkene må allerede få diagnosen lidelsene.
Etter behandling vil deltakere i alle tre forsøkene forbli på klinikken i 10 dager for videre overvåking, og deretter komme tilbake med jevnlige intervaller for kontroller det neste året.
Eksperter er bekymret
Libellas genterapi innebærer en engangsinjeksjon levert gjennom en IV; Alzheimers terapi bruker den samme formelen, men legene injiserer produktet i pasientens ryggmarg. I produktet fører et modifisert virus TERT-genet inn i celler og injiserer det genetiske materialet i deres DNA. De modifiserte virusene kan ikke overføre sykdommer til mennesker, men i høye nok doser kan bakteriene provosere en skadelig immunrespons hos pasienten, ifølge en dyreundersøkelse fra 2018. Representanter for Libella takket nei til å si hvor høy dose deres deltakere i kliniske studier vil få.
"Alt jeg kan si er at det er mye," sa Andrews til OneZero.
Potensielle bivirkninger til side, det faktum at Libella-behandlingen vil bli administrert utover FDAs ansvarsområde, forteller ifølge en ekspert. Leigh Turner, en bioetiker ved University of Minnesota, sa til OneZero at "selv om selskapet er basert i USA, har de klart å finne en måte å unngå amerikansk føderal lov ved å gå til en jurisdiksjon der det er lettere å engasjere seg i denne aktiviteten. "
Turneringsavgiften på 1 million dollar er også alarmerende, sa Turner, gitt at de fleste kliniske studier ikke belaster pasientene noe å komme inn på. Andrews sa til OneZero at avgiften er berettiget fordi det koster selskapet hundretusenvis av dollar å lage nok produkt til å behandle bare en person.
Utseendet til forsøkene på ClinicalTrials.gov, et offisielt register opprettholdt av National Institutes of Health, øker ikke deres troverdighet, la hun til. Den automatiserte databasen kan enkelt manipuleres og "kan i utgangspunktet brukes som en markedsføringsplattform," sa hun.
Andre interessenter i telomerforlengende virksomhet er også bekymret. Michael Fossel, grunnlegger og president for bioteknisk oppstart Telocyte, fortalte OneZero at selskapets egen terapi ligner på Libella-behandlingen - forskjellen er at Telocyte søker godkjenning gjennom FDA. "Vi er redd for at noe skal gå galt, enten det er fra et sikkerhetsmessig eller effektiv synspunkt," sa han.
Men selv i beste fall, hvor ingen pasienter skader, kan det hende at Libella-behandlingen fortsatt ikke gir noen nevneverdige helsemessige fordeler. Noe forskning antyder at det ikke eksisterer noen kobling mellom telomerlengde og aldring.
For eksempel undersøkte en studie publisert i år mer enn 261.000 mennesker mellom 60 og 70 år, og fant ingen sammenheng mellom deltakernes telomerlengder og deres aldersrelaterte helseutfall, inkludert deres generelle kognitive funksjon, muskulære integritet og deres foreldres alder . Lange telomerer var assosiert med en redusert risiko for koronar hjertesykdom sammenlignet med korte telomerer, men lengre telomerlengde var også knyttet til en økt risiko for kreft.
Forlengelsen av telomere kan gi liten gevinst i helsetilstanden senere i livet og føre til økt risiko for kreft, bemerket forfatterne.
Det gjenstår å se om Libella virkelig har tappet ungdommens fontene, men gitt den tvilsomme karakteren av deres kliniske studier, kan det hende at potensielle deltakere ønsker å utvise forsiktighet før de flytter til Colombia og beskjeftiger 1 million dollar for en sjanse til å leve lenger.
