Søndag (4. februar) sprøytet biomedisinsk oppstartssjef Aaron Traywick seg med en uprøvd herpesbehandling foran et levende publikum.
Og - fordi det er 2018 - Traywick streamte selvfølgelig hele greia på Facebook.
Traywick utpekte selveksperimenteringen til BuzzFeed som et forsøk på å øke vitenskapelig gjennomsiktighet og føre vitenskapen videre, men biomedisinske eksperter sier at det å fungere som et humant marsvin ikke gjør noe av det. Et enkeltforsøkseksperiment kan ikke vise at en behandling fungerer, og den kan absolutt ikke bevise det trygt, sa Dr. William Schaffner, spesialist på smittsom sykdom ved Vanderbilt University Medical Center, som bemerket at han ikke kunne kommentere Traywicks eksperiment spesifikt.
"Medisinsk vitenskap er strødd som de sier med individuelle eksperimenter og små case-serier som i utgangspunktet så veldig optimistiske ut, men som senere viste seg å være ugyldige," sa Schaffner til Live Science.
Self-eksperimentering
Traywick er administrerende direktør i Ascendance Biomedical, en liten oppstart som i fjor iscenesatte en live demonstrasjon av en påstått genterapibehandling mot HIV. Genterapier er behandlinger som tar sikte på å endre et individs DNA for å produsere behandlingen inne i personens egne celler. I stedet for å produsere og injisere et terapeutisk protein, for eksempel, er ideen å endre en persons genom slik at det vil produsere det proteinet selv, antagelig for lang tid.
Den frivillige testpersonen i HIV-eksperimentet, en biohacker ved navn Tristan Roberts som har HIV, rapporterte en måned etter injeksjonen at hans virale belastning hadde økt, ikke falt, etter testen. Antallet hans for en bestemt infeksjonsbekjempende celle kjent som CD4-celler hadde økt litt, men - illustrerer vanskene med å skaffe nyttig informasjon fra enmannsforsøk - det kunne ha vært fordi han hadde en lett feber den uken, skrev Roberts på Medium.
Ikke lenge etter Roberts livestreamerte injeksjon av gjør-det-selv-HIV-terapi, ga Food and Drug Administration (FDA) en advarsel mot å bruke ikke-testede genterapier. Kliniske studier av disse behandlingene, som alle nye medisiner eller vaksiner, krever en ny undersøkelsesmedisinsk applikasjon, ifølge byråets advarsel. Salg eller menneskelig testing av terapi uten denne applikasjonen er ulovlig.
Traywick og Roberts kom imidlertid rundt dette kravet ved selveksperimentering, som FDA foreløpig ikke har tiltalt. (Selskapets løfte om å gi bort sine eksperimentelle forbindelser til alle som ønsker dem, kan falle mer av loven, sa Patti Zettler, en tidligere advokat for FDA-assosiert, sier til BuzzFeed News.)
I Traywicks demonstrasjon før et levende publikum på BdyHax-konferansen i Austin, Texas, søndag, sammenlignet han seg selv med Jonas Salk, oppfinner av polio-vaksinen, og Louis Pasteur, som utviklet rabiesvaksinen.
Snarveier
Pasteur, som jobbet på slutten av 1800-tallet før moderne medisinsk etikk tok grep, brukte en eksperimentell rabiesvaksine på en gutt som hadde blitt bitt av en rabiat hund, men først etter at vaksinen var testet på dyr og bare etter stor nøling om risiko, i henhold til "Who Goes First? The Story of Self-Experimentation in Medicine" (University of California Press, 1998). Til slutt gikk Pasteur med på å gi vaksinen, gitt at det ikke var noen annen behandling, og at gutten sannsynligvis skulle dø i løpet av dager uten den.
(Gutten overlevde. Pasteur gjennomførte menneskelige studier av vaksinen, som var effektiv, men forårsaket dødelige reaksjoner hos flere deltakere i studiene. I følge "Who Goes First", ble han kritisert for store deler av resten av livet for flytter inn i menneskelig testing for raskt.)
Salk samtykket til å få polio-vaksinen testet på seg selv og sin familie før feltforsøk på 1950-tallet, ifølge en artikkel fra 2012 i Texas Heart Institute Journal, men vaksinen hadde allerede gjennomgått dyreforsøk. Behandlingen Traywick injisert hadde ikke blitt testet på dyr.
"Det at noen står på scenen og injiserer seg med noe, gjør meg allerede bekymret," sier Dr. Paul Offit, en vaksineekspert ved Children's Hospital of Philadelphia, som hjalp til med å finne opp vaksinen mot rotovirus. Det tok 26 år å utvikle vaksine mot rotovirus, sa Offit: 10 år for grunnleggende forskning, og ytterligere 16 å utvikle en sikker og effektiv versjon av vaksinen for mennesker.
"Hvis du vil at noe skal være et produkt, må du vise hvert trinn på veien at du har fulgt god praksis," sa Offit til Live Science.
"God praksis" for en ny terapi eller vaksine betyr preklinisk arbeid (som inkluderer dyreforsøk) og må dokumenteres for at FDA skal gi den ettertraktede nye undersøkelsesmedisinsk lisensen. Deretter, sa Schaffner, kan utvikleren gå over i fase I kliniske studier på små grupper av mennesker, som først og fremst er designet for å sikre at det nye stoffet er trygt. Neste kommer fase II-studier, som undersøker både effektivitet og sikkerhet.
Til slutt bruker fase III-studier metoder av gullstandard for å vise at et medikament virkelig fungerer og hvor bra: De er i stor skala og dobbeltblinde, sa Schaffner, slik at verken pasienten eller forskerne vet hvem som får den virkelige behandlingen kontra en placebo. Gjennom prosessen vurderer et uavhengig panel av eksperter kjent som et "data- og sikkerhetsovervåkningsutvalg" forskningen for å sikre at eksperimentene blir gjort riktig og trygt, sa Schaffner. Schaffner tjener i dag i to slike utvalg.
Det er uklart hvordan FDA vil reagere på Ascendances hackermentalitet, selv om "de ikke liker showmanship," sa Offit. Men den reelle faren for selskaper som Ascendance kan være den iboende risikoen for hva de gjør. I 1999 deltok en tenåring ved navn Jesse Gelsinger i en klinisk utprøving av en genterapi som var ment å kurere hans genetiske leversykdom. Terapien utløste i stedet en stor immunrespons som drepte Gelsinger i løpet av få dager.
I enhver ny medikamentell behandling vil det være bivirkninger og bivirkninger, sa Schaffner. Genterapi, som er vitenskapelig og klinisk ny, vil neppe være et unntak.
"Dette er et område der du vil være dobbelt forsiktig, fordi vi ikke har flyttet inn i dette området før," sa han.
FDA godkjente sin første genterapi først i fjor.
