U.S. National Institutes of Health (NIH) ønsker å kurere HIV og sigdcellesykdom med genterapi, og vil investere 100 millioner dollar i løpet av de neste fire årene mot det målet, kunngjorde byrået i dag (23. oktober).
For denne innsatsen vil NIH samarbeide med The Bill & Melinda Gates Foundation, som også vil investere 100 millioner dollar.
Kritisk sett har partnerskapet som mål å gjøre terapiene rimelige og tilgjengelige for mennesker rundt om i verden, spesielt i utviklingsland, hvor belastningen av disse sykdommene er størst.
"Dette er et veldig dristig mål, men vi har bestemt oss for å gå stort," sa Dr. Francis Collins, direktør for NIH, på en nyhetskonferanse i dag.
Innsatsen tar sikte på å ha terapiene klare for testing i kliniske studier i USA og Afrika sør for Sahara i løpet av de neste syv til ti årene.
Flertallet av de 38 millioner menneskene med HIV bor i utviklingsland, med to tredjedeler som bor i Afrika sør for Sahara. For sigdcellesykdom forekommer de fleste tilfeller også i Afrika sør for Sahara.
NIH har prøvd å finne en kur mot HIV i "flere tiår og flere tiår," sier Dr. Anthony Fauci, direktør for National Institute of Allergy and Infectious Diseases. Selv om nåværende behandlinger med antiretroviral terapi (ART) er effektive til å undertrykke viruset i kroppen, er de ikke en kur, og må tas hver dag. Dessuten er det millioner av mennesker med HIV som ikke har tilgang til ART-behandling.
Selv om forskere jobber med å utvikle genbaserte kurer for HIV, er disse tilnærmingene ofte kostbare og ville være vanskelige å implementere i stor skala, sa Fauci. Noen av disse behandlingene tar for eksempel celler ut av pasientens kropp og deretter infuserer dem på nytt, et kostbart og tidkrevende inngrep.
Av den grunn vil det nye samarbeidet fokusere på å utvikle botemidler som bruker "in vivo" tilnærminger, noe som betyr at de skjer inne i kroppen, sa Fauci. Et eksempel på dette kan være å fjerne genet for CCR5-reseptoren, som HIV bruker for å få celler inne. En annen idé er å beskjære HIV "proviral" DNA som har kopiert seg inn i det menneskelige genomet og lurer i kroppen selv etter mange års behandling.
Tilsvarende for sigdcellesykdom ville målet være å utvikle en in vivo-terapi som kan reparere den genetiske mutasjonen som forårsaker sykdommen. Dette vil kreve et genbasert leveringssystem som selektivt kan målrette mutasjonen.
"Å slå disse sykdommene vil ta nytenking og langsiktig forpliktelse. Jeg er veldig glad for å se det innovative samarbeidet som ble kunngjort i dag, og som har en sjanse til å hjelpe til med å takle to av Afrikas største folkehelseutfordringer," Matshidiso Rebecca Moeti, Verdens helse Organisasjonens regiondirektør for Afrika, sa det i en uttalelse.
Fortsatt vil mye arbeid være nødvendig for å sikre at disse behandlingene er trygge og effektive.
"Det er veldig tydelig at vi har noen veier å gå, og det er derfor dette er en tiårs innsats for å prøve å ta det løftet og gjøre det til en realitet," sa Collins.
Tidligere i år kunngjorde Trump-administrasjonen en plan for å avslutte HIV-epidemien i USA om 10 år.
