CRISPR Genredigering vil bli brukt innen mennesker for første gang i behandling for blindhet

Pin
Send
Share
Send

Den første studien som tester genredigerings-teknologien CRISPR i menneskekroppen er i ferd med å komme i gang i USA, ifølge nyhetsmeldinger.

Studien planlegger å bruke CRISPR til å behandle en arvelig øyesykdom som forårsaker blindhet, ifølge Associated Press.

Personer med denne tilstanden har en mutasjon i et gen som påvirker retinaens funksjon, de lysfølsomme cellene på baksiden av øyet som er avgjørende for normalt syn. Tilstanden er en form for Leber medfødt amaurose, en av de vanligste årsakene til barndomsblindhet som rammer omtrent 2 til 3 nyfødte av hver 100 000, ifølge National Institutes of Health.

Behandlingen vil korrigere mutasjonen ved å bruke CRISPR, et verktøy som lar forskere nøyaktig redigere DNA på et bestemt sted, rapporterte AP.

Forskere vil bruke en injeksjon for å levere behandlingen direkte til de lysfølsomme cellene, ifølge en uttalelse fra Editas Medicine, selskapet som gjennomfører studien sammen med Allergan.

Forsøket vil registrere totalt 18 pasienter, både barn (3 år og oppover) og voksne.

Den nye studien er forskjellig fra den kontroversielle forskningen til en kinesisk forsker som brukte CRISPR for å redigere genomene til tvilling babyer i fjor. I det tilfellet redigerte den kinesiske forskeren DNA fra embryoer, og disse genendringene kan overføres til neste generasjon, melder AP. I den nye studien kan ikke DNA-redigeringene som er gjort hos barn og voksne, overføres til deres avkom, ifølge AP.

Pin
Send
Share
Send