Ti år gamle Sarah Murnaghan, som har cystisk fibrose, venter på en lungetransplantasjon som kan redde livet hennes, men prosedyren er ikke en kur for hennes tilstand, og har betydelig risiko, viser forskning.
Cystisk fibrose er en genetisk tilstand der kroppen produserer unormalt tykt slim, som bygger seg opp i lungene, bukspyttkjertelen og fordøyelseskanalen. Som et resultat forårsaker tilstanden puste- og fordøyelsesproblemer, og setter pasienter i fare for infeksjoner. Den gjennomsnittlige forventede levealderen for pasienter med cystisk fibrose er i midten av 30-årene, ifølge Cystic Fibrosis Foundation (CFF).
Pasienter med cystisk fibrose trenger lungetransplantasjoner når skaden på lungene er så alvorlig at legene ikke kan gjøre noe mer for å behandle dem, sier Dr. Maria Franco, barnelungolog og direktør for cystisk fibrosesenteret ved Miami Children's Hospital.
Imidlertid er lungetransplantasjoner hos pasienter med cystisk fibrose kontroversielle fordi noen studier antyder at prosedyren ikke forlenger livet eller hjelper pasienter til å leve bedre på en daglig basis, ifølge Mayo Clinic.
Fordi giver lungene transplantert i pasienten ikke har cystisk fibrose gen, produserer ikke cellene som linjer lungene tykt slim. Imidlertid har pasienten fortsatt cystisk fibrose, fordi det mangelfulle cystiske fibrose-genet er i alle resten av cellene i kroppen hans. Det betyr at celler i bihulene, bukspyttkjertelen, tarmen, svettekjertlene og forplantningskanalen fortsatt vil produsere tykt slim, ifølge CFF.
Dessuten trenger cystisk fibrose pasienter som gjennomgår en lungetransplantasjon å ta immunsuppressive medisiner som gir dem enda større risiko for infeksjoner, sier CFF. (Bakterier som allerede er i kroppen fra tidligere infeksjoner kan infisere de nye lungene.) Pasienter er også i fare for å avvise organer.
I en studie fra 2007 undersøkte forskere ved University of Utah risikoen og fordelene ved lungetransplantasjoner for cystisk fibrosepasienter. De så på 514 barn med cystisk fibrose på ventelisten for en transplantasjon, inkludert 248 som fikk en transplantasjon. Mindre enn 1 prosent av transplantasjonspasientene hadde godt av prosedyren, konkluderte forskerne.
Omtrent halvparten av pasientene i hver gruppe døde; det var ingen holdepunkter for at de som fikk transplantasjoner levde lenger, sier forskerne. Gjennomsnittlig overlevelsestid var 3,4 år etter transplantasjonen, og omtrent 40 prosent levde i minst fem år etter transplantasjonen.
Cirka 150 til 200 personer med cystisk fibrose har fått en lungetransplantasjon hvert år siden 2007. Cirka 80 prosent av cystisk fibrose-pasienter som får en transplantasjon er i live ett år etter transplantasjonen, og mer enn 50 prosent er i live etter fem år, CFF sier.
Noen pasienter klarer seg mye bedre etter en lungetransplantasjon fordi lungeskadene er den drivende faktoren bak sykdommen, sa Franco. "Når du har fikset den delen, er alt annet mye lettere å ta vare på," sa hun.
Franco sa at to av de tre pasientene hun har behandlet som har gjennomgått lungetransplantasjoner, to har det veldig bra. Begge var tenåringer da de gjennomgikk transplantasjonen, og en har siden avsluttet college. Men den tredje pasienten fikk en infeksjon og døde, sa hun.
Det første året etter en transplantasjon er det mest kritiske, og legene er på utkikk etter komplikasjoner de vet kan oppstå, sa Franco.
Fordi det ikke er vanlig at cystisk fibrose pasienter har alvorlige lungeskader som små barn, er de som gjennomgår prosedyren vanligvis tenåringer, sa Franco.
